Análise de custo-efetividade da cirurgia pré-natal para mielomeningocele no sistema de saúde privado do Brasil

Abstract

Resumo: A espinha bífida (mielomeningocele - MMC) é a anomalia congênita com incapacidade permanente mais comum, sendo a mais frequente do sistema nervoso central. O tratamento tradicional consiste no reparo do defeito propriamente dito e correção da hidrocefalia, quando presente, nas primeiras 48 horas após o nascimento. A partir de 2011, a cirurgia fetal para correção da MMC se tornou uma alternativa impactante no tratamento, com resultados melhores a curto prazo, tanto neurológicos como cognitivos. No entanto, o custo permaneceu como limitador para mudança das diretrizes brasileiras. O objetivo deste estudo foi realizar uma análise de custo utilidade da cirurgia fetal para MMC, em comparação ao tratamento habitual, com cirurgia pós-natal. A perspectiva do estudo foi a partir da saúde suplementar, com dados de custo extraídos da base de dados pública da Agência Nacional da Saúde Suplementar. O horizonte temporal considerado foi de 10 anos. Os dados de elegibilidade, utilidade e desfechos (prematuridade, hidrocefalia, Chiari II, necessidade de shunt, deambulação) foram obtidos na literatura. O modelo de análise utilizado foi Markov, com árvore de decisão acoplada, com dados de QALY (quality adjusted life years). Na sequência, foi realizada análise de sensibilidade, e cálculo da curva de aceitabilidade. Os resultados indicaram que a razão custo-efetividade incremental (RCEI) da cirurgia fetal para MMC foi dominante, com economia de R$ 162.956 (US$ 26.972,80) por QALY ganho. A análise de sensibilidade probabilística mostrou incerteza, com 87,3 por cento dos pontos concordando com os resultados do caso base, mas com alguma dispersão. A curva de aceitabilidade mostrou que a cirurgia fetal tem maior probabilidade de ser custo-efetiva, independentemente do limite de disposição a pagar. Por meio da análise de sensibilidade univariada determinística, a variação do custo do shunt e das complicações por prematuridade em ±20 por cento apresentaram as maiores variações no ICER, mostrando a possibilidade de aumento do custo. Este estudo demonstrou que o reparo pré-natal gera economia de custos, sendo custo-efetivo, com um ICER de menos R$ 162.956/QALY ganho (US$ 26.972,80). Este é o primeiro estudo realizado em nível nacional comparando a cirurgia de mielomeningocele fetal e neonatal. Embora essa nova abordagem tenha sido associada a custos mais elevados, esses custos adicionais se traduzem em melhores resultados a longo prazo, o que poderia justificar mudanças nas políticas de saúde

Abstract: Spina bifida (myelomeningocele - MMC) is the most common congenital anomaly with permanent disability and is the most frequent anomaly of the central nervous system. Traditional treatment consists of repairing the defect itself and correcting hydrocephalus, when present, within the first 48 hours after birth. Since 2011, fetal surgery to correct MMC has become an impactful alternative treatment, with better short-term results, both neurological and cognitive. However, cost has remained a limiting factor for changing Brazilian guidelines. The objective of this study was to perform a cost-utility analysis of fetal surgery for MMC, compared to the usual treatment, with postnatal surgery. The study perspective was from the supplementary health perspective, with cost data extracted from the public database of the National Supplementary Health Agency (ANS). The time horizon considered was 10 years. Data on eligibility, utility and outcomes (prematurity, hydrocephalus, Chiari II, need for shunt, ambulation) were obtained from the literature. The analysis model used was a Markov model with a coupled decision tree, with QALY (quality-adjusted life years) data. A sensitivity analysis was then performed, and the acceptability curve was calculated. The results indicated that the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of fetal surgery for MMC was dominant, with savings of R$ 162,956 (US$ 26,972.80) per QALY gained. The probabilistic sensitivity analysis showed uncertainty, with 87.3 percent of the points agreeing with the results of the base case, but with some dispersion. The acceptability curve showed that fetal surgery is more likely to be cost effective, regardless of the willingness-to-pay threshold. Through deterministic univariate sensitivity analysis, the variation in the cost of the shunt and complications due to prematurity at ±20 percent presented the largest variations in the ICER, showing the possibility of an increase in cost. This study demonstrated that prenatal repair generates cost savings and is cost-effective, with an ICER of less than R$162,956/QALY gained (US$26,972.80). This is the first nationwide study comparing fetal and neonatal myelomeningocele surgery. Although this new approach has been associated with higher costs, these additional costs translate into better long-term outcomes, which could justify changes in health policies