Pesquisa de fatores prognósticos em pacientes com leucemia mielomonocítica juvenil e síndrome mielodisplásica

Abstract

Resumo: A Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ) e a Síndrome Mielodisplásica (SMD) são doenças raras na pediatria e o diagnóstico pode ser desafiador. A evolução para Leucemia Mieloide Aguda (LMA) pode ocorrer nestas duas doenças e denota uma queda na sobrevida; os pacientes com diagnóstico de LMA secundária à SMD (LMA/SMD) também apresentam pior prognóstico. O único tratamento curativo é o Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (TCTH). Objetivos: Analisar apresentação clínica, resultados dos tratamentos realizados e a sobrevida de 54 crianças e adolescentes com diagnóstico de LMMJ, SMD e LMA/SMD entre os anos de 1988 e 2017. Métodos: Análise retrospectiva de prontuários médicos incluindo 54 pacientes até 14 anos em três centros pediátricos Resultados: Dos 54 pacientes, 25 foram diagnosticados com LMMJ, 23 com SMD e seis com LMA/SMD. Os critérios clássicos de gravidade para LMMJ e os critérios do IPSS não tiveram impacto prognóstico. O TCTH foi realizado em 40 pacientes e nenhum tratamento prévio a este procedimento alterou a sobrevida. A sobrevida global aos 02 e 05 anos de toda amostra foi de 61,4% e 53,1%, sendo estatisticamente maior para os pacientes submetidos ao TCTH e sem diagnóstico de LMA. As principais causas de mortalidade foram recidivas e complicações do TCTH. Conclusões: A difusão do conhecimento da LMMJ e SMD Pediátrica é fundamental para que o diagnóstico seja lembrado. A falta de critérios prognósticos dificulta a identificação dos pacientes com maior risco de recidiva. O TCTH continua sendo o único tratamento curativo para esses pacientes

Abstract: Abstract: Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML) and Myelodysplastic Syndrome (MDS) are rare diseases in children and difficult to diagnose. Both diseases may progress to Acute Myeloid Leukemia (AML) and are associated with decreased overall survival; patients diagnosed with secondary AML (AML/MDS) also have a worse outcome. The only curative therapy for these diseases is hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Objective: To analyze the clinical presentation, treatment results and survival among 54 children and adolescents diagnosed with JMML, MDS, and AML/MDS between 1988 and 2017. Methods: Retrospective analysis of medical records including 54 patients up to 14 years old in three pediatric hospitals Results: Of the 54 patients, 25 were diagnosed with JMML, 23 with MDS, and six with AML/MDS. The severity criteria for JMML and the IPSS criteria had no prognostic impact. HSCT was performed in 40 patients, and no treatment prior to this procedure changed survival. The 2 and 5-year overall survival for the entire group was 61.4% and 53.1%, being statistically higher for patients undergoing HSCT (64,3%vs16,4%, p <0,001) and those without progression to AML (JMLL 68%; MDS 71,4%; AML 38,1%, p 0,417). The main causes of mortality were disease relapse and HSCT complications. Conclusion: HSCT remains the only curative treatment for these patients. Developing an effective pre-HSCT therapeutic strategy and identifying factors that can decrease post-HSCT complications are the keys to improving survival in these patients